Dlaczego refundacja leku sierocego wymaga szczególnego podejścia? Artykuł przeglądowy

Abstrakt

Największym problemem dotyczącym refundacji produktów sierocych jest ich wysoka cena. Decyzje refundacyjne i cenowe w przypadku leków sierocych są szczególnie mocno powiązane. Jeśli dotyczą nowo wprowadzanych na rynek technologii medycznych, powinny być podejmowane z uwzględnieniem efektywności kosztowej lub użyteczności kosztów. Rygorystyczność i dokładność oceny leków sierocych przed podjęciem decyzji refundacyjnej czy cenowej powinny zależeć od kosztów terapii i należy podkreślić, że w większości przypadków interwencji sierocych koszt leczenia w zasadniczym stopniu zależy od ceny preparatu sierocego. Tanie leki sieroce powinny podlegać tym samym procedurom co inne leki, które nie generują wysokich kosztów leczenia. Kosztowne i wysoce kosztowne leki sieroce powinny być oceniane ze znacznie większą restrykcyjnością. Wydaje się, że dokonywanie oceny merytorycznej (assessment) i przygotowanie odpowiednich analiz wysoce kosztownych leków sierocych powinno być dokonywane przez wnioskodawcę. Technologia może być też ewentualnie oceniana samodzielnie przez agencję HTA. Ocena wartościująca (appraisal) powinna należeć do odrębnego gremium doradczego, np. Zespołu ds. Chorób Rzadkich (ZCR) przy Ministrze Zdrowia. Ostateczne decyzje powinny być podejmowane przez ministra zdrowia, który ponosi odpowiedzialność polityczną. W Polsce konieczne jest podjęcie profesjonalnych działań w zakresie kształtowania cen sierocych produktów leczniczych w podejściu egalitarnym oraz wprowadzenie ustawą możliwości porozumień cenowych.