Progresja niezależna od aktywności rzutowej u dorosłych pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego Artykuł przeglądowy

##plugins.themes.bootstrap3.article.main##

Lidia Darda-Ledzion

Abstrakt

Kategoryzowanie stwardnienia rozsianego na podstawie fenotypów klinicznych ma w praktyce wiele zastosowań, np. do prowadzenia Terapeutycznego Programu Lekowego B.29, badań klinicznych czy rejestracji leków. Jednocześnie coraz większe zainteresowanie wzbudzają informacje, że przebieg stwardnienia rozsianego należy rozpatrywać także, a może nawet przede wszystkim, jako kontinuum. To kontinuum składa się ze współistniejących procesów patofizjologiczno-patologicznych, naprawczych lub kompensacyjnych, różniących się u poszczególnych osób i zmieniających się w czasie. Z tymi procesami łączą się zagadnienia dotyczące aktywności, stabilizacji, postępu i progresji choroby oraz kumulacji niepełnosprawności. Kumulacja niepełnosprawności u pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego (RRMS) wynika z dwóch współistniejących czynników, tj. pogorszenia związanego z rzutami i progresji niezależnej od aktywności rzutowej (PIRA). Wykazano, mimo różnic w metodyce przeprowadzonych badań, że progresja może występować już we wczesnej fazie RRMS, a PIRA jest istotnym czynnikiem przyczyniającym się do długotrwałego kumulowania się niepełnosprawności i negatywnym czynnikiem prognostycznym rozwoju choroby. PIRA, wskazywana przez niektórych autorów jako kolejny fenotyp kliniczny, powinna być diagnozowana jak najwcześniej i brana pod uwagę podczas podejmowania decyzji dotyczących wyboru czy zmiany leczenia modulującego przebieg choroby. Celem tego artykułu jest przedstawienie terminologii dotyczącej progresji stwardnienia rozsianego w odniesieniu do uznanych fenotypów klinicznych choroby i propozycji ujednoliconych definicji PIRA oraz progresji niezależnej od rzutów i aktywności rezonansowej.

##plugins.themes.bootstrap3.article.details##

Dział
Artykuły

Bibliografia

1. Krieger SC, Cook K, De Nino S et al. The topographical model of multiple sclerosis: A dynamic visualization of disease course. Neurol Neuroimmunol Neuroinflammation. 2016; 3(5): e279.
2. Müller J, Cagol A, Lorscheider J et al. Harmonizing Definitions for Progression Independent of Relapse Activity in Multiple Sclerosis: A Systematic Review. JAMA Neurol. 2023; 80(11): 1232-45.
3. Leray E, Yaouanq J, Le Page E et al. Evidence for a two-stage disability progression in multiple sclerosis. Brain. 2010; 133(Pt 7): 1900-13.
4. Lassmann H, van Horssen J, Mahad D. Progressive multiple sclerosis: pathology and pathogenesis. Nat Rev Neurol. 2012; 8(11): 647-56.
5. Kuhlmann T , Mocciac M, Coetzee T et al. International Advisory Committee on Clinical Trials in Multiple Sclerosis. Multiple sclerosis progression: time for a new mechanism-driven framework. Lancet Neurol. 2023; 22(1): 78-88.
6. Vollmer TL, Nair KV, Williams IM et al. Multiple Sclerosis Phenotypes as a Continuum. The Role of Neurologic Reserve. Clin Pract. 2021; 11(4): 342-51.
7. Giovannoni G, Popescu V, Wuerfel J et al. Smouldering multiple sclerosis: the “real SM”. Ther Adv Neurol Disord. 2022; 15: 17562864211066752.
8. Kappos L, Wolinsky JS, Giovannoni G et al. Contribution of relapse-independent progression vs relapse-associated worsening to overall confirmed disability accumulation in typical relapsing multiple sclerosis in a pooled analysis of 2 randomized clinical trials. JAMA Neurol. 2020; 77 (9): 1132-40.
9. Lublin FD, Häring DA, Ganjgahi H et al. How patients with multiple sclerosis acquire disability. Brain. 2022; 145(9): 3147-61.
10. Portaccio E, Fonderico M, Aprea M et al. “Hidden” symptoms drive progression independent of relapse activity in relapsing-onset multiple sclerosis patients. Mult Scler. 2022; 28(3, suppl): 166.
11. Tur C, Carbonell-Mirabent P, Cobo-Calvo Á et al. Association of early progression independent of relapse activity with long-term disability after a first demyelinating event in multiple sclerosis. JAMA Neurol. 2023; 80(2): 151-60.
12. Cagol A, Schaedelin S, Barakovic M et al. Association of Brain Atrophy With Disease Progression Independent of Relapse Activity in Patients With Relapsing Multiple Sclerosis. JAMA Neurol. 2022; 79(7): 682-92.
13. Lublin FD, Reingold SC, Cohen JA et al. Defining the clinical course of multiple sclerosis: the 2013 revisions. Neurology. 2014; 83(3): 278-86.
14. Cree BAC, Hollenbach JA, Bove R et al. Silent progression in disease activity-free relapsing multiple sclerosis. Ann Neurol. 2019; 85(5): 653-66.
15. Lublin FD, Coetzee T, Cohen JA et al. International Advisory Committee on Clinical Trials in MS. The 2013 clinical course descriptors for multiple sclerosis: a clarification. Neurology. 2020; 94(24): 1088-1092.
16. Prosperini L, Ruggieri S, Haggiag S et al. Prognostic accuracy of NEDA-3 in long-term outcomes of multiple sclerosis. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2021; 8(6): e1059.
17. Portaccio E, Bellinvia A, Fonderico M et al. Progression is independent of relapse activity in early multiple sclerosis: a real-life cohort study. Brain. 2022; 145(8): 2796-805.
18. Kapica-Topczewska K, Collin F, Tarasiuk J et al. Assessment of disability progression independent of relapse and brain MRI activity in patients with multiple sclerosis in Poland. J Clin Med. 2021;10(4): 868.
19. Massaneck L, Roifes L, Regner-Nelke L et al. Detecting ongoing disease activity in mildly affected multiple sclerosis patients under first-line therapies. Mult Scler Relat Disord. 2022; 63: 103927.
20. Ocampo-Pineda M, Barakovic M, Lu P et al. Patients with progression independent of relapse activity show increased degeneration of major white matter tracts. Mult Scler. 2022; 28(3 suppl): 1003-4.
21. Pisani A, Marastoni D, Mazziotti V et al. Focal cortical damage and intrathecal inflammation associate with disability progression independent of relapses in early multiple sclerosis: a preliminary study. Mult Scler. 2022; 28(3 suppl): 163.
22. Valsasina P, Rocca MA, Horsfield MA et al. Regional cervical cord atrophy and disability in multiple sclerosis: a voxel-based analysis. Radiology. 2013; 266(3): 853-61.
23. Lauerer M, McGinnis J, Bussas M et al. Prognostic value of spinal cord lesion measures in early relapsing-remitting multiple sclerosis. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2023; 95(1): 37-43.
24. Bischof A, Papinutto N, Keshavan A et al. Spinal Cord Atrophy Predicts Progressive Disease in Relapsing Multiple Sclerosis. Ann Neurol. 2022; 91(2): 268-81.
25. Lorscheider J, Buzzard K, Jokubaitis V et al. Defining secondary progressive multiple sclerosis. Brain. 2016; 139(Pt 9): 2395-405.
26. Bsteh G, Hegen H, Altmann P et al. Retinal layer thinning is reflecting disability progression independent of relapse activity in multiple sclerosis. Mult Scler J Exp Transl Clin. 2020; 6(4): 2055217320966344.
27. Abdelhak A, Benkert P, Schaedelin S et al. Neurofilament Light Chain Elevation and Disability Progression in Multiple Sclerosis. JAMA Neurol. 2023; 80(12): 1317-25.
28. Barro C, Healy B, Bose G et al. Prognostic value of neurofilament light and glial fibrillary acidic protein for disability worsening PIRA by age range in multiple sclerosis. Mult Scler. 2022; 28(3 suppl): 306.
29. Meier S, Willemse EAJ, Schaedelin S et al. Serum Glial Fibrillary Acidic Protein Compared With Neurofilament Light Chain as a Biomarker for Disease Progression in Multiple Sclerosis. JAMA Neurol. 2023; 80(3): 287-97.
30. Kappos L, Butzkueven H, Wiendl H et al.; Tysabri® Observational Program (TOP) Investigators. Greater sensitivity to multiple sclerosis disability worsening and progression events using a roving versus a fixed reference value in a prospective cohort study. Mult Scler. 2018; 24(7): 963-73.
31. Polman CH, Rudick RA. The multiple sclerosis functional composite: a clinically meaningful measure of disability. Neurology. 2010; 74(Suppl 3): S8-15.
32. Sharrad D, Chugh P, Slee M et al. Defining progression independent of relapse activity (PIRA) in adult patients with relapsing multiple sclerosis: A systematic review. Mult Scler Relat Disord. 2023; 78: 104899.